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Ionis-Httrx, la primera terapia diseñada para bloquear los efectos ‘devastadores’ del huntington en humanos. Abc , 13/12/2017
Ref. 529666

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Abstract:
Si el nuevo fármaco funciona, se podría tratar a muchos niños desde el momento en que se sepa que son portadores de la mutación y mucho antes de que se produzcan las manifestaciones clínicas y la degeneración neuronal.