Una innovadora terapia génica cura a los ‘niños burbuja’ sin efectos adversos

A los dos años, los bebés con inmunodeficiencia combinada severa ligada al X tienen sistemas inmunitarios completamente funcionales después del tratamiento. Los niños han experimentado mejoras sustanciales en la función de su sistema inmunológico y han crecido con normalidad hasta dos años después d...

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245 |a Una innovadora terapia génica cura a los ‘niños burbuja’ sin efectos adversos 
520 |a A los dos años, los bebés con inmunodeficiencia combinada severa ligada al X tienen sistemas inmunitarios completamente funcionales después del tratamiento. Los niños han experimentado mejoras sustanciales en la función de su sistema inmunológico y han crecido con normalidad hasta dos años después del tratamiento. Este estudio marca la primera vez que se utiliza un vector de lentivirus y un busulfán específico de baja dosis como tratamiento primario para los recién diagnosticados con SCID-X1. 
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